Badanie kliniczne dotyczące otępienia czołowo-skroniowego z mutacjami GRN

Informacje dla osób z FTD i ich opiekunów

AVIADOBIO: CHASING CURES. DELIVERING HOPE.
(AVIADOBIO: DOSKONALIMY LECZENIE. DAJEMY NADZIEJĘ.)

W AviadoBio nieustannie rozwijamy leczenie, wykorzystując przełomowe rozwiązania naukowe i innowacyjne sposoby precyzyjnego podawania leków, zmieniając życie osób z otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) i stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

ASPIRE-FTD to prowadzone metodą otwartej próby, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności AVB-101 u pacjentów z FTD-GRN.
W badaniu leczenie AVB-101 będzie podawane jednorazowo do wzgórza za pomocą stereotaktycznej procedury neurochirurgicznej w specjalistycznych ośrodkach neurochirurgicznych w Europie i Stanach Zjednoczonych.

AVB-101 to badana terapia genowa zawierająca prawidłową (niezmutowaną) wersję genu GRN. Ma on na celu przywrócenie poziomu progranuliny w mózgu, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując postęp FTD-GRN.

Do badania zostaną włączone osoby w wieku od 30 do 75 lat, u których zdiagnozowano FTD i potwierdzono mutację GRN.

Istnieją także inne kryteria określające możliwość wzięcia udziału w badaniu, które można omówić z lekarzem.

Polityka AviadoBio dotycząca rozszerzonego dostępu do terapii eksperymentalnych