Ensayo clínico para la demencia frontotemporal con mutaciones de GRN

Información para personas con DFT y sus cuidadores

AVIADOBIO: CHASING CURES. DELIVERING HOPE.
(BUSCANDO CURAS. ENTREGANDO ESPERANZA.)

En AviadoBio, buscamos incesantemente tratamientos curativos que surgen de aplicar ciencia revolucionaria y capacidad de precisión, en medicinas que cambian la vida de las personas que viven con demencia frontotemporal (DFT) y esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

ASPIRE-FTD es un estudio abierto y multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de AVB-101 en pacientes con DFT-GRN.
En el estudio, AVB-101 se administrará como “una dosis unica” en el tálamo mediante un procedimiento neuroquirúrgico estereotáctico en centros neuroquirúrgicos especializados de Europa y Estados Unidos.

AVB-101 es una terapia génica en investigación que contiene una versión correcta (no mutada) del gen GRN. Está diseñada para restaurar los niveles de progranulina en el cerebro, lo que podría ralentizar o detener la progresión de la DFT-GRN.

En este estudio se incluirá a personas de entre 30 y 75 años con diagnóstico de DFT y una mutación de GRN confirmada.

Existen otros criterios que determinan la elegibilidad, que serán exlicados por un profesional sanitario.

Política de AviadoBio sobre el acceso ampliado a tratamientos en investigación