Sperimentazione clinica per la demenza frontotemporale con mutazioni di GRN

Informazioni per i pazienti affetti da FTD e i loro accompagnatori familiari o professionali

AVIADOBIO: CHASING CURES. DELIVERING HOPE.
(AVIADOBIO: CERCANDO CURE. GENERANDO SPERANZA.)

Ad AviadoBio siamo alla ricerca continua di cure che traducono scienza all’avanguardia e somministrazione accurata in farmaci in grado di cambiare la vita di persone affette da demenza frontotemporale (DFT) e sclerosis lateral amiotrófica (ELA).

ASPIRE-FTD è uno studio in aperto, multicentrico progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare di AVB-101 in pazienti con FTD-GRN.
Nell’ambito dello studio sopra menzionato, AVB-101 sarà somministrato come singolo trattamento nel talamo tramite una procedura neurochirurgica stereotassica presso centri neurochirurgici esperti in tutta Europa e negli Stati Uniti.

AVB-101 è una terapia genica sperimentale che contiene una versione corretta (non mutata) del gene GRN. È progettata per ripristinare i livelli di progranulina nel cervello, rallentando o arrestando potenzialmente la progressione di FTD-GRN.

In questo studio saranno incluse persone di età compresa tra 30 e 75 anni, con diagnosi di FTD e mutazione di GRN confermata.

Esistono altri criteri che determinano l’idoneità, che possono essere discussi con un operatore sanitario.

La Policy di AviadoBio sull’accesso allargato alle terapie sperimentali