Sperimentazione clinica per la demenza frontotemporale con mutazioni di GRN
AVIADOBIO: CHASING CURES. DELIVERING HOPE.™
In AviadoBio siamo alla continua ricerca di cure, traducendo la scienza innovativa e la somministrazione di precisione in farmaci potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone affette da malattie neurologiche, a partire dalla demenza frontotemporale (FTD) e dalla sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
ASPIRE-FTD è uno studio in aperto multicentrico di fase 1/2 progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare di AVB-101 in pazienti con FTD-GRN.
AVB-101 viene somministrato utilizzando una procedura neurochirurgica direttamente al talamo presso centri neurochirurgici specializzati in tutta Europa e negli Stati Uniti.
AVB-101 è una terapia sperimentale una tantum progettata per fornire una copia funzionale del gene progranulina (GRN) direttamente al cervello, ripristinando potenzialmente i livelli di progranulina e interrompendo la progressione della malattia nei/lle pazienti con FTD-GRN.
I/Le partecipanti idonei/e devono avere un’età compresa tra 30 e 75 anni, con diagnosi di FTD-GRN (confermata con un test genetico) e avere un accompagnatore familiare o professionale in grado di supportarli (incluse le visite dello studio) per tutta la durata dello studio (5 anni e 3 mesi).
Esistono altri criteri che determinano l’idoneità, che possono essere discussi con un operatore sanitario.
