Badanie kliniczne dotyczące otępienia czołowo-skroniowego z mutacjami GRN
Informacje dla osób z FTD i ich opiekunów
PRZYSZŁOŚĆ TERAPII GENOWEJ
Naszą misją w AviadoBio jest zmiana życia osób żyjących z wyniszczającymi chorobami neurodegeneracyjnymi, takimi jak otępienie czołowo-skroniowe (FTD) i stwardnienie zanikowe boczne (ALS).
ASPIRE-FTD to prowadzone metodą otwartej próby, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności AVB-101 u pacjentów z FTD-GRN.
W badaniu leczenie AVB-101 będzie podawane jednorazowo do wzgórza za pomocą stereotaktycznej procedury neurochirurgicznej w specjalistycznych ośrodkach neurochirurgicznych w Europie i Stanach Zjednoczonych.
AVB-101 to badana terapia genowa zawierająca prawidłową (niezmutowaną) wersję genu GRN. Ma ona na celu przywrócenie poziomu progranuliny w mózgu, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując postęp FTD-GRN.
Do badania zostaną włączone osoby w wieku od 30 do 75 lat, u których zdiagnozowano FTD i potwierdzono mutację GRN.
Istnieją także inne kryteria określające możliwość wzięcia udziału w badaniu, które można omówić z lekarzem.
