Sperimentazione clinica per la demenza frontotemporale con mutazioni di GRN
Informazioni per i pazienti affetti da FTD e i loro accompagnatori familiari o professionali
IL FUTURO DELLA TERAPIA GENICA
La nostra missione ad AviadoBio è trasformare la vita dei/delle pazienti affetti/e da malattie neurodegenerative devastanti come la demenza frontotemporale (FTD) e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
ASPIRE-FTD è uno studio in aperto, multicentrico progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare di AVB-101 in pazienti con FTD-GRN.
Nell’ambito dello studio sopra menzionato, AVB-101 sarà somministrato come singolo trattamento nel talamo tramite una procedura neurochirurgica stereotassica presso centri neurochirurgici esperti in tutta Europa e negli Stati Uniti.
AVB-101 è una terapia genica sperimentale che contiene una versione corretta (non mutata) del gene GRN. È progettata per ripristinare i livelli di progranulina nel cervello, rallentando o arrestando potenzialmente la progressione di FTD-GRN.
In questo studio saranno incluse persone di età compresa tra 30 e 75 anni, con diagnosi di FTD e mutazione di GRN confermata.
Esistono altri criteri che determinano l’idoneità, che possono essere discussi con un operatore sanitario.
